Zolgensma znajdzie się we wrześniu na liście leków refundowanych. To najdroższy lek na SMA.
Minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że we wrześniu na liście leków znajdzie się najdroższy lek na SMA - Zolgensma. Jest on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy.
Refundacja leku na SMA
Minister zdrowia Andrzej Niedzielski podczas konferencji prasowej w Warszawie powiedział, że najbardziej innowacyjne leki są finansowane z Funduszu Medycznego. Minister zapowiedział, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się również najdroższy lek na SMA-Zolgensma.
Lek Zolgensma jest przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy i, jak zaznaczył minister Niedzielski, będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego.
Działanie leku polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego niedobór powoduje rdzeniowy zanik mięśni. Dzięki większej ilości białka choroba przestaje postępować i jeśli u chorego nie nastąpił zaawansowany zanik mięśni, to przy właściwej fizjoterapii i opiece medycznej istnieje spora szansa na normalne funkcjonowanie.
Zolgensma został dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej w maju 2020 roku. To jeden z najdroższych leków na świecie. Cena detaliczna ustalona przez producenta to 2,125 mln dolarów za opakowanie (1 dawka). Dotychczas lek nie był w Polsce refundowany.
SMA — diagnoza jak wyrok
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to rzadka choroba uwarunkowana genetycznie. Jej przyczyną jest wada powodująca niedobór białka SMN niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych zlokalizowanych w przedniej części rdzenia kręgowego. Przez to neurony obumierają i dochodzi do postępującego zaniku mięśni oraz niewydolności oddechowej.
Choroba diagnozowana jest u osób w różnym wieku, jednak w ponad 70 % przypadków pierwsze objawy pojawiają się w okresie niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie. W Polsce rocznie rodzi się około 50 dzieci z tą chorobą.
Jak zaznacza Puls Medycyny, w marcu 2021 roku w Polsce wdrożono pilotaż programu przesiewowego noworodków w kierunku SMA, a od 28 marca 2022 roku takie badanie przechodzą wszystkie noworodki, dzięki czemu możliwe jest rozpoznanie choroby jeszcze zanim wystąpią jej objawy.
